Ajakirjas Nature Biotechnology avaldatud uurimus keskendus pimekurtust põhjustavale geneetilisele haigusele Usheri sündroomile. Kuulmishäire tekib mutatsiooni tõttu geenis Ush1c, mis peaks tootma kuulmise juures tähtsat rolli mängivat valku harmoniini. Kui geen toodab mittetoimivaid valke, tekivad häired ajusignaalides ning kuulmine kaob.
Uurijad kasutasid viirust Anc80L65, et transportida vastsündinud hiirte kõrva parandatud Ush1c-geene. Sisekõrvas paiknev tigu hakkas tootma korralikult helisignaale juhtivaid valke ning teraapia töötas pareminigi kui oodatud — kõik hiirebeebid said kuulmise tagasi, paljudel on see sama hea kui tervetel hiirtel. Tulemus annab lootust, et inimestegi kurtust saab geeniteraapiaga ravida.
Kommentaarid